又一白血病新药获批，生存期翻倍！

                               
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美国食品和药物管理局(FDA)于11月21日宣布批准Pfizer公司的一款血癌治疗新药Daurismo(Glasdegib)。这次批准的Daurismo将与一种低剂量化疗药物Cytarabine联合使用，用于治疗新诊断的急性髓细胞白血病(AML)。这种联合疗法适用于治疗75岁以上老年患者，以及因有其他慢性疾病而不适合高强度化疗的患者。
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AML急性髓细胞白血病是一种快速发展的血癌，起源于骨髓，与其他白血病相比生存率较低。AML患者的治疗标准是强化化疗，然而，对于许多老年AML患者，以及那些在接受诊断前有一定健康状况的患者，强化治疗是不可取的。根据美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的数据，到2018年，有约19520人被诊断为AML。在这些AML患者中，约有10670人将死于该病，其中有一半患者是由于不能耐受高强度化疗的毒性而无法接受治疗。
Pfizer公司一直在多个方面努力开发和获得各种血癌治疗的批准。在2017年，这家制药巨头获得了FDA对Besponsa的批准。Besponsa用于治疗一种罕见的、难以治疗的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

Daurismo是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于急性髓细胞白血病治疗的Hedgehog通路抑制剂。Hedgehog信号通路在胚胎发育过程中起着至关重要的作用。然而，在成人中，这一通路的异常激活被认为会助长癌症干细胞的发育和持续。临床前研究表明，这一通路的抑制会破坏这些癌症干细胞的发育和生存。Daurismo的获批为一些有特殊需求的患者提供了新的选择。Daurismo加低剂量化疗显著改善了由于年龄或并发症(难以治疗的患者群体)而无法接受强化化疗的患者的中位总生存率。

Daurismo是一种口服治疗药物，患者可以在家或者在医院门诊部接受治疗。建议患者在服用Daurismo的同时，至少在最后一次服药后30天内要采用有效的避孕措施，治疗期间不能献血，治疗应在医生的监测下进行。

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