直播预告丨罕见靶点及罕见肿瘤科普

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作者：雪漓

近年来，新一代抗肿瘤药物的兴起让肿瘤的治疗从细胞毒性药物治疗时代跨越到基于基因组测序的精准靶向治疗新时代。并且，经过充分的临床证明，分子靶向治疗不仅能精准地“杀灭肿瘤”，而且能延缓肿瘤发展，延长肿瘤患者生存期，进而将肿瘤治疗转向“慢性病管理”的理想状态。

能够采用靶向治疗的前提便是有针对性的靶点，在众多靶点中，有一类被称为“钻石”靶点的特殊靶点。“钻石”靶点是指一些在肿瘤中非常罕见，但是有特定靶向药物可以有效治疗的基因突变或融合。这些靶点被称为“钻石”是因为它们像钻石一样稀有和珍贵，对于携带这些靶点的肿瘤患者来说，靶向药物可能是他们的救命稻草。但受困于某些药物虽是针对“钻石”靶点，却并非针对该靶点所在的癌种，让不少患者“望药莫及”。而跨肿瘤的靶向治疗方法便是针对此种困境的新希望。

跨肿瘤的靶向治疗是指针对不同肿瘤类型中共有的某一特定分子靶点进行治疗的方法。跨肿瘤的靶向治疗的优势是可以扩大靶向药物的适应范围，提高药物的利用率，同时也可以为一些罕见或难治性肿瘤提供新的治疗选择。

跨肿瘤的靶向治疗的前提是要对肿瘤进行分子检测，确定是否存在特定的基因突变或表达异常，从而选择合适的靶向药物。目前，已经有一些跨肿瘤的靶向药物被批准用于临床来进一步缓解罕见靶点患者的治疗困境。但是，跨肿瘤的靶向治疗也面临着一些挑战和问题，像是如何筛选合适的患者群体，如何评估和比较不同肿瘤类型中靶向药物的效果和安全性，如何克服耐药性和副作用等。这些问题亟待在未来的临床试验和实践中进一步探索和解决。

除了罕见靶点外，另一类“小众”的肿瘤患者群体——罕见肿瘤也同样值得关注。小肠癌便是罕见肿瘤的一类代表，小肠癌是一种发生在小肠内的罕见肿瘤，仅占所有胃肠道来源恶性肿瘤的3%，依据2022年第2版NCCN小肠癌指南，小肠癌的男女发病率分别为2.6/100000和2.0/100000。小肠癌的早期症状并无特异性，可能会有持续或间歇性的腹部不适或疼痛；影响食物的消化和吸收，导致恶心、呕吐、胃灼热、腹胀、食欲减退等症状。由于其早期症状的不明显，致使多数患者发现时已是晚期。而小肠癌作为罕见肿瘤，其在治疗上也面临着诸多困境。

小肠癌有哪些治疗手段？小肠癌术后辅助治疗方法有哪些？小肠癌治疗可以选择哪些药物组合？

为了解答关于罕见靶点与小肠癌的这些问题，与癌共舞论坛特别邀请到中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心的方元博士、中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心的俞悦博士以及中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心的江宁博士，于6月21日晚19点，共同做客与爱共舞直播间，为大家带来关于罕见靶点及罕见肿瘤科普的科普讲解，对罕见靶点及小肠癌治疗还有疑虑的朋友们，千万不要错过本期精彩直播！

主讲嘉宾

方元博士

国家癌症中心

中国医学科学院肿瘤医院

药物临床试验研究中心（GCP）研究医生

毕业于清华大学八年制医学实验班医学博士
曾赴美国匹兹堡大学医学院从事溶瘤病毒相关的临床前研发2年。
作为一作/共一在国内外知名期刊上参与发表学术论文十余篇，包括《Trends in Pharmacological Sciences》、《EMBO Molecular Medicine》、《Journal of Genetics and Genomics》等，总影响因子>50分。
承担及参与多项课题，包括国家重大协同创新专项、国自然科学基金、省部级课题。
作为研究者负责与参与抗肿瘤新药临床试验的设计与执行10余项，包括细胞治疗、基因治疗、PROTAC类药物等多种创新型肿瘤治疗手段。

俞悦博士

国家癌症中心

中国医学科学院肿瘤医院GCP中心质控秘书

主治医师

专职研究医生

北京协和医学院肿瘤学博士
以第一作者/共同第一作者在《JAMA Oncology》,《Journal of Hematology & Oncology》《中国肿瘤临床》等国际、国内知名期刊发表论著10余篇，累计影响因子大于60分
作为研究者，参与超过10余项新药临床试验，熟悉消化道、泌尿系肿瘤常见及罕见肿瘤（包括小肠癌、脐尿管癌、阑尾癌、壶腹癌等、泌尿系鳞癌等）的化疗、靶向、免疫、细胞治疗等系统治疗。

主持人

江宁博士

中国医学科学院肿瘤医院

药物临床试验研究中心(GCP)临床研究医生